El equipo de Victoriano Mulero demuestra que la espironolactona mejora la producción de glóbulos rojos en la anemia de Diamond-Blackfan
Un equipo de investigadores de la Universidad de Murcia (UMU) ha descubierto que un medicamento habitual en el tratamiento de la hipertensión, la espironolactona, podría ofrecer una alternativa terapéutica innovadora para pacientes con anemia de Diamond-Blackfan (DBA), una enfermedad rara que afecta a la producción de glóbulos rojos en niños. El hallazgo ha sido publicado en la revista científica HemaSphere y ha sido liderado por el grupo de Inmunidad, Inflamación y Cáncer que dirige el catedrático Victoriano Mulero.
Un mecanismo inflamatorio como diana terapéutica
La investigación se ha centrado en la acción del inflamasoma NLRP1, una estructura molecular que se activa ante el estrés ribosomal, es decir, cuando las células tienen dificultades para fabricar proteínas. En los pacientes con DBA, esta activación provoca una respuesta inflamatoria que dificulta la eritropoyesis, el proceso por el cual se generan glóbulos rojos.
El estudio demuestra que la espironolactona bloquea específicamente este inflamasoma, lo que permite recuperar la capacidad de las células para generar glóbulos rojos. El equipo ha validado este efecto tanto en cultivos celulares humanos, como en peces cebra y en muestras de pacientes diagnosticados con esta enfermedad.
“El hecho de que un medicamento conocido y asequible como la espironolactona pueda ser reutilizado para tratar una enfermedad huérfana como la DBA es una oportunidad extraordinaria”, afirma el profesor Victoriano Mulero, investigador del Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Pascual Parrilla (IMIB) y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).
Una alternativa más segura a tratamientos agresivos
Actualmente, los tratamientos habituales para esta anemia rara se basan en transfusiones crónicas de sangre y en el uso de corticoides a largo plazo, dos estrategias que pueden generar efectos secundarios importantes en los pacientes, sobre todo en niños y adolescentes. La espironolactona, al estar ya aprobada por agencias como la FDA y la EMA, podría ser incorporada más rápidamente como tratamiento, lo que abre una vía terapéutica más segura y accesible.
A diferencia de otros medicamentos del mismo grupo, la espironolactona actúa sobre NLRP1 sin depender de los receptores hormonales, lo que indica un nuevo mecanismo de acción y potenciales usos en otras enfermedades inflamatorias. “Nuestra investigación demuestra que es posible redescubrir el potencial oculto de medicamentos ya aprobados para dar respuesta a necesidades clínicas no cubiertas”, añade Mulero.
Por su parte, la investigadora postdoctoral Sylwia Dominika Tyrkalska, también firmante del estudio, destaca que reposicionar la espironolactona podría transformar el manejo clínico de estos pacientes, y señala que esta estrategia farmacológica reduce los riesgos y acelera los plazos frente al desarrollo de nuevos medicamentos.
Un trabajo multidisciplinar con impacto internacional
El estudio ha sido posible gracias a la colaboración entre múltiples instituciones sanitarias y científicas, entre ellas la Universidad de Murcia, el IMIB, el CIBERER, y los hospitales Virgen de la Arrixaca y Morales Meseguer de Murcia, así como los hospitales Vall d’Hebron (Barcelona) y Niño Jesús (Madrid). La investigación ha sido realizada en su mayor parte por los jóvenes científicos Lola Rodríguez Ruiz y Juan Manuel Lozano Gil, cuyas tesis doctorales han sido fundamentales para este avance.
La financiación ha llegado desde la Fundación Séneca – Agencia de Ciencia y Tecnología de la Región de Murcia, a través de sus programas de Generación de Conocimiento Científico de Excelencia y de Prueba de Concepto, así como por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, el Instituto de Salud Carlos III, la Fundación DBA de Estados Unidos y la propia UMU.
Un avance desde Murcia con proyección internacional
Este estudio no solo representa un avance biomédico de primer orden en el tratamiento de una enfermedad rara, sino que pone en valor la ciencia que se hace desde la Región de Murcia, capaz de generar conocimiento con potencial traslacional directo a la clínica. El caso de la espironolactona se suma a una tendencia creciente en la investigación farmacológica: el reposicionamiento de medicamentos existentes, una vía que permite ahorrar tiempo, reducir costes y mejorar la seguridad de los tratamientos en patologías sin terapias específicas.
La anemia de Diamond-Blackfan afecta a menos de una persona por cada 100.000 nacimientos, y su complejidad clínica la convierte en un reto para pediatras y hematólogos. Por eso, el hallazgo de un fármaco accesible que puede corregir su base inflamatoria y mejorar la eritropoyesis representa una esperanza tangible para cientos de familias.
El trabajo del equipo de Mulero se alinea con los objetivos europeos en el ámbito de las enfermedades raras: garantizar el acceso equitativo a tratamientos eficaces, aunque los afectados sean pocos. Y demuestra, una vez más, que la investigación pública, sostenida y multidisciplinar, es clave para mejorar vidas.
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